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利用CRISPR基因編輯技術及腺相關病毒載體開發擬人化疾病小鼠模式 - 未來科技展亮點技術



台灣大學林淑華教授、游益興研究員、顏靜慈博士後、范夢倪博士生率全球之先,首創利用CRISPR基因編輯技術剪除高度免疫缺陷(NSG)小鼠的凝血因子基因,並以基因治療技術輔以人類細胞生長激素,成功移植複製血友病人周邊免疫系統,並大量分泌人類免疫球蛋白(IgG),完成第一例可模擬血友病人人類後天免疫(淋巴球)系統的NSG血友病小鼠。

台灣大學團隊利用CRISPR基因編輯技術,將sgRNAs及CRISPR/Cas 9 RNA注入高度免疫缺陷(NSG)小鼠的受精卵,產製可模擬人類後天免疫(淋巴球)系統的NSG-b2m小鼠及血友病NSG小鼠。

利用CRISPR基因編輯技術及腺相關病毒載體開發擬人化疾病小鼠模式,模擬人類後天免疫(淋巴球)系統的NSG-b2m em1/swl小鼠,可提供建立更精準的擬人化人源性腫瘤動物模型(PDX),提高學術研究至臨床的可行性。另外,血友病NSG小鼠可應用在臨床前試驗,提供血友病治療藥物研發的最佳測試平台,使血友病藥物開發更為精準、有競爭力。


參考網址:技術詳介

(發佈時間:2018-02-27)

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