發明展技術推薦系列報導(4)高雄醫學大學-開發治療近視的微小RNA眼藥水

近視是近代最常見的眼睛疾病，且為失明及視力障礙的主因。亞洲是近視好發地區，台灣人口近視盛行率甚至高達85%，歐美學齡人口也約有30%近視。高度近視易引起多種嚴重併發症，如視網膜剝離、青光眼、黃斑部病變及早發性白內障，嚴重會導致失明，但是目前藥物治療不佳，預防惡化醫療方式有限，因此有新藥市場需求。

領先全球高醫大發現微小RNA可控制部分近視相關基因群持續作用
高雄醫學大學卓夙航教授帶領研究團隊，在進行近視相關基因研究時，發現微小RNA-328可以控制幾個與近視相關的基因群，因為卓教授研究團隊對微小RNA（Micro Ribonucleic Acid，縮寫為miRNA）有相當多的經驗，認為這一群近視相關的基因有可能被某些微小RNA所控制。

卓教授表示，「打個比方來說，如果把一個基因比喻作為一個工人，當我們在找工人來執行工作，發現這群工人其實是有一個工頭來管，而工頭可以決定工人工作內容執行與否，那就可以直接跟工頭討論工作內容（基因表現），不需要跟個別工人分開討論。而微小RNA就是扮演工頭的角色，控制一群基因（工人）」。

因此微小RNA-328就是以上述想法出發而發現。這項重大的發現是領先全球，因為在卓教授團隊首度發表相關微小RNA研究報告兩年之後，美國加州大學才跟著發表這樣的發現。

動物實驗已證實抑制微小RNA-328可有效降低近視度數增加
目前針對近視度數增加控制方面，常見的為短效散瞳劑持續施用，或者是透過配戴角膜塑型片的方式，皆為利用化學性或物理性的方式來減緩近視相關生物症狀之惡化，容易因為中斷治療而造成近視症狀持續惡化。

若透過施用抑制微小RNA-328的眼藥水，由於是直接調控與近視相關的基因群，因此降低近視度數作用更為顯著。以現階段的老鼠及兔子實驗數據來比較，若是換算成人類來計算，沒有用藥的對照組每年大約增加近視度數150度，使用目前研發的實驗性眼藥水藥物，可以讓每年近視度數的增加不超過20度，藥效令人十分滿意。並預估光是台灣，一年就有約新台幣224億元的新藥市場規模。

治療方式過於新穎人體實驗法規要求限制仍多
新藥開發至今，卓教授也不諱言指出，雖然在技術上有所突破，但仍有不少困難需要面對。首先是藥物的研發牽涉範圍很廣，除了需要有不同領域的人參與跟龐大資金的持續挹注，不僅過程需要符合法規，還要有研發的主持人必須投入相當多的精力與時間，而最大的困難點應該是在國內缺乏完整新藥研發的人才和經驗，對於眼藥水的新藥開發經驗就更少了，因此很多事情要做邊做邊學。

其次是以調控微小RNA為原理所發展的新藥，在全球都是屬於新一類的藥品，因此大家經驗很少，法規部門更是完全沒有經驗，而法規單位的建議有可能過度保守，會造成浪費了很多的時間和精力在做沒有必要的事情上，不僅增加新藥開發所需流程，對於近視這種多基因性表現且不可逆的疾病而言，反而是增加患者後續治療所需成本，對全民健保或商業醫療保險而言造成不利的局面。

參考網址：開發治療近視的微小RNA眼藥水技術內容

（發佈時間：2015-10-02）